Η ΕΕ προτείνει στις φαρμακευτικές εταιρείες νέο μπόνους για τη θεραπεία σπάνιων ασθενειών – Θα πετύχει;

Σύνταξη – επιμέλεια: Στέλιος Βασιλούδης

Οι  θεραπείες που αλλάζουν το DNA υπόσχονται να θεραπεύσουν πολλές σπάνιες ασθένειες. Οι Βρυξέλλες θέλουν να ωθήσουν τις φαρμακευτικές εταιρείες να επενδύσουν περισσότερα χρήματα στην έρευνα θεραπειών σπάνιων ασθενειών που δεν αντιμετωπίζονται επί του παρόντος. Το δέλεαρ είναι προγραμματισμένα μπόνους.

ΔΙΑΦΗΜΙΣΤΙΚΟΣ ΧΩΡΟΣ

Όμως, δεν είναι όλοι πεπεισμένοι ότι ο προγραμματισμένος κανονισμός θα είναι η πανάκεια που υπόσχεται η Ευρωπαϊκή Επιτροπή, ειδικά όταν πρόκειται για θεραπείες που λειτουργούν στους γενετικούς κώδικες των ίδιων των ασθενών – ένας πολλά υποσχόμενος τομέας – για ασθενείς με σπάνιες ασθένειες.

«Χωρίζει τον κόσμο σε μαύρο και άσπρο», λέει ο Alexander Natz, γενικός γραμματέας της Ευρωπαϊκής Συνομοσπονδίας Φαρμακευτικών Επιχειρηματιών (EUCOPE), σχετικά με την πρόταση της Επιτροπής να δοθούν ειδικά μπόνους σε φάρμακα για σπάνιες ασθένειες που κρίνεται ότι πληρούν «υψηλή ανικανοποίητη ιατρική ανάγκη».

Η EUCOPE είναι μια ομάδα λόμπι που εκπροσωπεί μεσαίου μεγέθους και μικρότερες φαρμακευτικές εταιρείες – συμπεριλαμβανομένων εκείνων που εργάζονται σε εξαιρετικά εξειδικευμένες θεραπείες σπάνιων ασθενειών. Ο επικεφαλής της, Natz εξέφρασε επιφυλάξεις για το πρόγραμμα κινήτρων κατά τη διάρκεια workshop για τις σπάνιες ασθένειες που διοργάνωσε το POLITICO. Ενώ υπήρξε υποστήριξη στη βασική ιδέα της παροχής ειδικών ανταμοιβών σε εταιρείες που αναπτύσσουν φάρμακα για σπάνιες ασθένειες, εκφράστηκε ανησυχία ότι η διόρθωση της Επιτροπής ήταν πολύ αμβλύ εργαλείο.

ΔΙΑΦΗΜΙΣΤΙΚΟΣ ΧΩΡΟΣ

Οι σπάνιες ασθένειες δεν είναι τόσο σπάνιες

Οι ασθενείς που πάσχουν από σπάνιες ασθένειες έχουν συχνά μικρότερη διάρκεια ζωής και χρειάζονται συχνές νοσοκομειακές θεραπείες. Ωστόσο, ενώ 1 στους 12 Ευρωπαίους έχει μία από τις 6.000 γνωστές σπάνιες ασθένειες – αριθμός ίσος με 36 εκατομμύρια ανθρώπους – ξεχωριστά κάθε ασθένεια επηρεάζει λίγους ασθενείς.

Αυτό τις καθιστά δύσκολες πωλήσεις για εταιρείες φαρμάκων που αντιμετωπίζουν ήδη μεγάλες πιθανότητες οικονομικής αποτυχίας, όσον αφορά την ανάπτυξη μιας νέας αποτελεσματικής θεραπείας, και στη συνέχεια έχουν μόνο έναν περιορισμένο αριθμό ατόμων που είναι επιλέξιμοι για τέτοιες θεραπείες, περιορίζοντας τις πωλήσεις. Για την αντιμετώπιση αυτού του προβλήματος, η Επιτροπή εισήγαγε το 2000 νέα νομοθεσία που δημιουργούσε ειδικά κίνητρα για την ανάπτυξη φαρμάκων για σπάνιες ασθένειες (γνωστά ως «ορφανά φάρμακα» επειδή μια σπάνια ασθένεια χωρίς θεραπεία είχε προηγουμένως περιγραφεί ως «ορφανή»).

Ήταν επιτυχία: Πριν από τη εφαρμογή της νομοθεσίας, μόνο οκτώ φάρμακα για σπάνιες ασθένειες είχαν την υποστήριξη του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων, ενώ από τότε που εισήχθη έχουν εγκριθεί περισσότερα από 200.

Τώρα η εκτελεστική εξουσία της ΕΕ διπλασιάζει αυτήν την προσέγγιση. Σύμφωνα με την νέα φαρμακευτική νομοθεσία που προτείνει η Επιτροπή, νέα φάρμακα που καλύπτουν μια «υψηλή ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη» – που ορίζονται ως φάρμακα για σπάνιες ασθένειες, που αποτελούν «εξαιρετική θεραπευτική πρόοδο» και έχουν ως αποτέλεσμα «ουσιαστική μείωση της νοσηρότητας ή θνησιμότητας» – θα επωφεληθούν από ένα επιπλέον έτος αποκλειστικότητας στην αγορά, την περίοδο των πωλήσεων χωρίς ανταγωνισμό που κατά κανόνα ένα νέο φάρμακο αποφέρει τα περισσότερα χρήματα.

Λαμβάνοντας υπόψη ότι ένα επιτυχημένο φάρμακο κατά τη διάρκεια αυτής της περιόδου μπορεί να αποφέρει έως και 1 δισεκατομμύριο ευρώ ετησίως ή και περισσότερα, ένας επιπλέον χρόνος είναι σημαντικός. Εν τω μεταξύ, δύο επιπλέον χρόνια θα ήταν ένα ακόμη μεγαλύτερο μπόνους – και αυτό έχει προτείνει το Ευρωπαϊκό Κοινοβούλιο στο νέο κείμενο που θα τεθεί προς ψήφιση την επόμενη εβδομάδα. Αυτό ακούγεται σαν ένα μεγάλο κίνητρο για τους προγραμματιστές γονιδιακής θεραπείας, αλλά όπως εξήγησε ο Natz, ο διάβολος βρίσκεται στις λεπτομέρειες.

Κακό timing

Περίπου το 80% των σπάνιων ασθενειών προκαλούνται από μια γενετική μετάλλαξη. Η φύση αυτών των κληρονομικών ασθενειών καθιστά δύσκολη την αντιμετώπισή τους με φθηνά φάρμακα μικρού μοριακού βάρους, συνήθως σε μορφή χαπιού. Τα καλά νέα είναι ότι ο αναδυόμενος τομέας της γενετικής ιατρικής υπόσχεται κλινική βελτίωση, και ίσως ακόμη και πλήρη θεραπεία, για πολλές από αυτές τις νόσους.

Η φαρμακευτική βιομηχανία, ωστόσο, ανησυχεί ότι ενώ θεωρητικά τα περισσότερα κίνητρα είναι μεγάλα, στην πράξη ακόμη και οι πιο υποσχόμενες θεραπείες όπως οι γονιδιακές, είναι απίθανο να πληρούν τις προϋποθέσεις. Όλα εξαρτώνται από το timing, εξήγησε ο Natz.

Για να δοθούν κίνητρα στους επενδυτές να υποστηρίξουν  εξελίξεις γονιδιακής θεραπείας με οικονομικό ρίσκο, θα πρέπει να γνωρίζουν από νωρίς εάν το υποψήφιο φάρμακο θα πληροί τις προϋποθέσεις για το έτος μπόνους αποκλειστικότητας στην αγορά. Ωστόσο, σύμφωνα με τα τρέχοντα σχέδια, η απόφαση για την απονομή αυτής της ετικέτας λαμβάνεται στο τέλος της ανάπτυξης της θεραπείας, αφού εγκριθεί.

Εν τω μεταξύ, ένα ανταγωνιστικό φάρμακο θα μπορούσε ήδη να έχει εισέλθει στην αγορά, πράγμα που σημαίνει ότι το υποψήφιο δεν πληροί πλέον τις προϋποθέσεις για το καθεστώς «υψηλής ανικανοποίητης ιατρικής ανάγκης». Αυτός ο κίνδυνος καθιστά δύσκολο για τους επενδυτές να συνυπολογίσουν την πιθανή ανταμοιβή, ακυρώνοντας τον σκοπό του κινήτρου, πρόσθεσε ο Natz.

Παράλληλα, το κίνητρο απονέμεται «πολύ νωρίς». Για να πληρούν τις προϋποθέσεις για την ανταμοιβή, οι υπεύθυνοι ανάπτυξης του νέου φαρμάκου θα πρέπει να επιδείξουν ότι αυτό επέφερε εξαιρετικές θεραπευτικές βελτιώσεις σε σύγκριση με την τρέχουσα φροντίδα. Ενώ «θα περίμενε κανείς μια κυτταρική ή γονιδιακή θεραπεία να προσφέρει μια εξαιρετική θεραπευτική πρόοδο», η απόφαση για την άδεια και το συνακόλουθο μπόνους βασίζεται συχνά σε κάπως πενιχρά δεδομένα. Αυτό συμβαίνει επειδή οι ασθενείς με σπάνια νόσο είναι δύσκολο να βρεθούν, κάνοντας συγκριτικές κλινικές δοκιμές – όπου τα φάρμακα δοκιμάζονται στη βάση  των καλύτερων διαθέσιμων προτύπων – συχνά μη αποδεκτές από ηθικής σκοπιάς ή αδύνατες εάν δεν υπάρχουν υπάρχουσες θεραπείες.

Οι κυβερνητικές υπηρεσίες που αποφασίζουν αν θα πληρώσουν για νέα φάρμακα τείνουν να αντιστέκονται στις προσπάθειες μείωσης των προτύπων των αποδεικτικών στοιχείων. Υποστηρίζουν ότι χρειάζονται όσο το δυνατόν περισσότερα δεδομένα κλινικών δοκιμών για να κρίνουν εάν ένα νέο φάρμακο αξίζει τα χρήματά τους. Αυτό ισχύει ιδιαίτερα για τις γονιδιακές θεραπείες, οι οποίες συχνά συνοδεύονται από μια πολύ υψηλή τιμή. Στις ΗΠΑ, το Lenmeldy, μια θεραπεία για τη σπάνια ασθένεια μεταχρωματική  λευκοδυστροφία, έχει τιμή καταλόγου 4,25 εκατομμυρίων δολαρίων, καθιστώντας το το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο.

Μιλώντας στην ίδια ομάδα εργασίας ένας αξιωματούχος της Επιτροπής, υπερασπίστηκε την πρόταση σημειώνοντας ότι το μπόνους θα είναι πάνω από το υφιστάμενο πλαίσιο για τα ορφανά φάρμακα και ότι ένα φάρμακο που δεν πληροί τις προϋποθέσεις για υψηλές ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες θα εξακολουθεί να έχει κίνητρα. Ο αξιωματούχος επεσήμανε επίσης ότι η ονομασία «ορφανού φαρμάκου» επιβεβαιώνεται κατά τη στιγμή της έγκρισης και ότι η διαδικασία αυτή ήταν μέχρι τώρα επιτυχής στην τόνωση της ανάπτυξης ορφανών φαρμάκων.

Επιπλέον, για φάρμακα που δεν πληρούν τις προϋποθέσεις για ανεκπλήρωτες υψηλές ιατρικές ανάγκες, υπάρχουν άλλα κίνητρα, όπως η ονομασία PRIME, η οποία παρέχει ρυθμιστική υποστήριξη και ταχύτερη αξιολόγηση. Τα ορφανά φάρμακα που δεν πληρούν αυτές τις προϋποθέσεις μπορούν να επωφεληθούν από επιστημονικές συμβουλές σχετικά με τη διεξαγωγή κλινικών  μελετών και είναι επιλέξιμα για εθνικά και ευρωπαϊκά – οικονομικά – κίνητρα που στοχεύουν στην υποστήριξη της έρευνας θεραπειών για σπάνιες ασθένειες.

«Συνεχίζουμε να έχουμε (ένα) πολύ ανταγωνιστικό σύστημα κινήτρων στην Ευρώπη», κατέληξε ο αξιωματούχος.

Πηγή: POLITICO